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“基因剪刀”首次成功治疗遗传病_健康频道_东方资讯

发布日期:2020-06-18 06:59   来源:未知   阅读:

两名β地中海贫血症患者和一名镰状细胞病患者,在骨髓干细胞经CRISPR技术编辑后,不再需要输血了。输血往往用于治疗这些遗传性疾病。

6月12日,该研究结果在欧洲血液学协会线上会议上发布,这是第一次使用CRISPR技术治疗遗传性疾病。

据《新科学家》报道,研究小组成员、美国萨拉?坎农研究所的Haydar Frangoul在一份声明中说,初步结果证明,β地中海贫血症患者和镰状细胞病患者可以得到功能性治疗。

β地中海贫血症和镰状细胞病是由影响血红蛋白的突变引起的,血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。病症严重者需要定期输血。然而,少数有致病突变的人从未出现过任何症状,因为他们在成年后会不断产生胎儿血红蛋白。而正常情况下,胎儿血红蛋白在出生后不久就会停止产生。

这一发现促进了基于提高胎儿血红蛋白疗法的开发。在这项由CRISPR Therapeutics和Vertex公司合作进行的试验中,骨髓干细胞被从人体中移除,阻止胎儿血红蛋白产生的基因被CRISPR技术“关闭”。

而剩下的骨髓细胞被化疗杀死,随后被编辑过的细胞取代。

研究人员表示,这样做是为了确保经过编辑的干细胞产生新的血细胞。但化疗可能会产生严重副作用,包括不育。

两位β地中海贫血症患者在分别治疗15个月和5个月后,均不再需要输血。镰状细胞病患者在治疗9个月后,也不再需要输血。

“结果非常好。”法国巴黎Necker-Enfants Malades医院的Marina Cavazzana说,他的团队使用不同的方法治疗了一名患有镰状细胞疾病的13岁男孩。

研究人员表示,这3名患者因化疗受到一些不良影响,但CRISPR技术似乎是安全的。不过,Cavazzana说,患者可能需要在余生中进行监测,以确保没有不良反应。

目前共有5人接受了治疗。由于新冠肺炎疫情暴发,该试验一度被搁置,现已恢复。

【来源:中国科学报】

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